MARRAZZO

Farmaceutska kompanija Spark Therapeutics razvila je gensku terapiju za sljepoću nastalu kod djece i odraslih kao posljedica mutacija u specifičnom genu. Prva je kompanija s dozvolom američkih vlasti za izravno primijenjenu gensku terapiju koja cilja mutacije u nekom genu. No, biotehnologija i genetika tu ne staju, čuda su nadohvat ruke.

Današnje odborenje još je jedna novost u području genske terapije, ne samo u pogledu načina funkcioniranja, već i zbog širenja genske terapije od liječenja raka na liječenje gubitka vida i ta prekretnica učvršćuje potencijal ovog revolucionarnog pristupa liječenju širokog spektra teških bolesti. Vrhunac desetljeća istraživanja rezultirao je s tri odobrenja za genske terapije ove godine namijenjene pacijentima s teškim i rijetkim bolestima. Vjerujem da će genska terapija postati standard u tretiranju, možda i liječenju, mnogih najopasnijih i neizlječivih bolesti – rekao je šef američke agencije za lijekovne Scott Gottlieb potkraj prošlog mjeseca prilikom objave odobrenja za primjenu Luxturne.

Spark je odlučio naplaćivati 425 tisuća dolara po oku, što je 75 tisuća dolara manje nego se prvotno očekivalo. Nagađanja medija, temeljena na pretpostavkama kompanije, govorila su o milijun dolara ili više za liječenje oba oka. Ipak, šef Jeff Marrazzo predomislio se nakon nedavnog intervjuja u kojem je najavio takvu cijenu. Nešto ranije pak, britanska je regulatorna agencija odobrila tretman za ‘djecu u balonu’ vrijedan 594 tisuće funti i razvijen u britanskom farmaceutskom divu GlaxoSmithKlineu. Rijetku bolest, koju je proslavilo nekoliko humorističnih serija i filmova, obilježava nužnost ostanka u balonu zbog iznimno visoke ranjivosti pacijenta na zaraze. Oba su tretmana jednokratna i pioniri novog doba moderne medicine, koja se sve efikasnije bori protiv nekoć nedodirljivih bolesti. Te genske terapije smjeraju popraviti defektni DNK omogućujući tijelu da se samo oporavi, što još uvijek mnogima zvuči kao znanstvena fantastika, odnosno kao nešto iz futurističkog filma.

Sparkova Luxturna djeluje tako da se funkcionalna kopija gena koji nedostaje umetne izravno u oko pacijenta i time potakne tijelo na proizvodnju proteina ključnog za vid. Budućnost je možda stigla, ali je bajoslovno skupa i to otvara sasvim nove probleme jer ovdje nije riječ o proizvoljnom pumpanju cijene kakvo je proslavilo Martina Shkrelija nedavno (digao preko noći cijenu Daraprima s 13,5 na 750 dolara po piluli). Dok se za Luxturnu može reći da je cijena uvelike i posljedica rijetkosti bolesti koja se liječi, pa se time opravdava skupoća lijeka, slični lijekovi koji su već u fazi razvoja bit će primjenjivi na daleko više oboljelih, što će vjerojatno začiniti raspravu o pravednosti cijene naprednih lijekova. Jednokratnost primjene u kombinaciji s malim brojem pacijenata prevodi se u nizak prihod za kompaniju koja je uložila mnogo vremena i novca u razvoj terapije i to je jedan od ključnih razloga za premoćnoj većini nedohvatljivu sumu. Isto vrijedi i za drugi lijek, koji zaista ima vrlo mali broj potencijalnih pacijenata, tek tri djeteta na godinu u cijelom Ujedinjenom Kraljevstvu radaju se s takvom bolesti. Paralelno s osvitom genskih terapija, podsjeća FT, raste i primjena tretiranja stanica u borbi protiv raka, isto jednokratno, što drastično mijenja raspravu o cijeni lijekova.

Vraćanje vida ljudima koji ga nemaju ili izlječenje od zloćudnog raka sasvim sigurno predstavlja neprocjenjivu vrijednost, međutim, plaćanje te vrijednosti nedostižno im je, kao i većini zdravstvenih osiguranja, čak i u bogatijim zemljama. Obziri su stoga nešto drugačiji u spomenutim slučajevima uspoređeno s uobičajenim raspravama o cijenama lijekova, koji su nerijetko potpuno neopravdano skupi i cijenom drsko iskorištavaju ljudsku nesreću. Neprocjenjiva vrijednost potencijalno spasonosnog lijeka u kombinaciji s velikim troškovima njegova razvoja i ograničenom primjenom razgovor o takvim lijekovima čini bitno drugačijim. Svjesni toga, u Sparku su počeli raditi na nešto drugačijem pristupu prodaji novog lijeka, što se isto može smatrati svojevrsnim revolucionarnim iskorakom netipičnim za zapadnjačke farmaceutske kompanije obično neopterećene cjenovnom pristupačnošću svojih lijekova. Vlasnik Luxturne pokrenuo je poseban program suradnje s poslodavcima, vladama i pacijentima kako bi pomogli u podmirenju troška terapije pa će kompanija davati određeno jamstvo na svoj lijek plaćanjem rabata nekim osiguravateljima ovisno o učinkovitosti lijeka u prvih 30 do 90 dana, kao i trajnosti efekta nakon 30 mjeseci. Jednako tako Spark će omogućiti prodaju tretmana izravno osiguravateljima ili specijalnim ljekarnama, umjesto bolnicama i zdravstvenim centrima kako bi se izbjeglo dodatno poskupljenje.

To su, doduše, pravila prilagođena vrlo specifičnom američkom tržištu, koje inače muku muči s dostupnošću zdravstvenih usluga velikom broju ljudi, i pitanje je kako će se lijek prodavati na drugim tržištima na kojima dobije potrebna odobrenja. Zanimljiv je pritom podatak da trenutačna američka regulativa ne omogućava kupnju na rate, što bi sva kako bilo pogodno za tako skup tretman. Budući da taj tip tretmana ‘mijenja igru’, mogu se očekivati i zakonske promjene u tom smjeru i prilagođavanje drugačijim konceptima liječenja.

Genske terapije, razvijane i testirane više od dvadeset godina, nesumnjivo su nešto sasvim novo, ne samo u medicinskom smislu, već i financijskom. U dolasku su novi tretmani istog tipa koji će korigirati genske poremećaje poput hemofilije i talasemije, kao i terapije za borbu protiv raka.

Šef američke agencije za kontrolu hrane i lijekova (FDA) Scott Gottlieb smatra da je davanjem odobrenja Luxturni nastupila era revolucionarne genske terapije velikom broju pacijenata bit će izazov i za bogate, kamoli siromašnije države. Iskustvo s nekim dosadašnjim tretmanima ili zahvatima to pokazuje.

Pri razmatranju opravdanosti cijene valja imati na umu da palijativna skrb može stajati stotine tisuća dolara na godinu dugi niz godina, pa se u tom kontekstu jedan učinkovit tretman od nekih milijun dolara čini financijski opravdan, koliko god na prvi pogled djelovao nepodnošljivo skupo. Druga važna stvar u razmatranju cijene je pionirski karakter genskih tretmana, odnosno činjenica da je riječ o prvom takvim lijekovima dostupnim za širu javnost. Drugim riječima, dolazak novih i razvoj konkurencije s vremenom će neizbježno sniziti cijenu pojedinačnih tretmana, kao i organizirano kupovanje ‘na veliko’, koje će vjerojatno biti jedna od opcija za osiguravatelje. Znanost je prošla veliki test, pitanje je hoće li čovječanstvo proći drugi.

Što se tiče učinkovitosti, priče koje se može vidjeti u medijima vrlo su pozitivne. Kod sudionika testiranja genske terapije za nasljedno progresivno sljepilo ne samo da je zaustavljeno napredovanje bolesti, već je uvelike vraćen relativno normalan vid. Luxturna djeluje na podskupinu onih s Leberovom nasljednom optičkom neuropatijom, točnije one s mutacijom na genu RPE65, kakvih ima nekoliko tisuća u razvijenom svijetu, ali jasno je da je riječ tek o početku široko primjenjiva koncepta liječenja. Za razliku od klasičnih lijekova, genska terapija cilja izvor problema zamjenom defektogog ili nepostojećeg DNK i poticanjem tijela da se samo ‘popravi’. Bolesti koje bi se tako mogle liječiti uskoro uključuju hemofiliju, Parkinsonovu i Huntingtonovu bolest, cističnu fibroznu i niz drugih, a posebnost je i otvaranje vrata stvarnom, trajnom liječenju teških bolesti, ne samo simptoma.